사렙타 테라퓨틱스(SRPT) 투자 분석 보고서

 

주요 요약

• 사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics, NASDAQ: SRPT)는 희귀질환 치료를 위한 정밀 유전자 의약품 개발에 주력하는 글로벌 바이오테크 기업.
• 2025년 7월 17일 기준 주가는 약 $35.15 USD, 시가총액 약 33억 USD, 52주 범위 $21.01~$165.34.
• 2025년 1분기 매출 2.23억 USD(+53% YoY), EPS -2.53 USD, ELEVIDYS 등 4개 FDA 승인 약물 보유.
• 주요 동력: 듀센 근이영양증(DMD) 및 지대근이영양증(LGMD) 치료제, 40개 이상의 파이프라인, FDA 플랫폼 기술 지정.
• 위험: ELEVIDYS 관련 간 손상 사망 사례, 높은 PER(적자), 경쟁 심화.
• 장기 성장 가능성 높으나, 단기적으로 안전성 논란과 주가 변동성 주의 필요.

회사 및 사업 개요

사렙타 테라퓨틱스는 1980년 미국 오리건주 코밸리스에서 설립된 바이오테크 기업으로, 현재 매사추세츠주 캠브리지에 본사를 두고 있습니다(Sarepta 공식 웹사이트). 희귀질환 치료를 위한 정밀 유전자 의약품 개발에 주력하며, 주요 기술 플랫폼은 유전자 치료, RNA 기술, 유전자 편집입니다. 주요 질환 타겟은 듀센 근이영양증(DMD), 지대근이영양증(LGMD), 샤르코-마리-투스병(CMT) 등이며, 현재 40개 이상의 파이프라인이 개발 중입니다(Sarepta Pipeline). 2023년 기준 4개 FDA 승인 약물(EXONDYS 51, VYONDYS 53, AMONDYS 45, ELEVIDYS)을 보유하며, 글로벌 시장에서 선도적 위치를 점하고 있습니다(Wikipedia).

https://en.wikipedia.org/wiki/Sarepta_Therapeutics

https://www.sarepta.com/products-pipeline/pipeline 

핵심 기술 및 경쟁 우위

특징	설명
유전자 치료	ELEVIDYS(SRP-9001), FDA 승인 DMD 유전자 치료제, SRP-9003(LGMD2E/R4)에 플랫폼 기술 지정.
RNA 기술	PMO 기반 EXONDYS 51, VYONDYS 53, AMONDYS 45로 DMD 엑손 스키핑 치료.
파이프라인	40개 이상 프로그램, DMD, LGMD, CMT, CNS 질환 타겟.
제조 역량	세계 최대 유전자 치료 제조 시설 구축, Catalent와 협력.

시장 성과 및 주가 추이

2025년 7월 17일 기준 SRPT 주가는 약 $35.15 USD로, 52주 최고가($165.34) 대비 -78.7%, 최저가($21.01) 대비 +67.3% 상승했습니다(Yahoo Finance). 2025년 3월 ELEVIDYS 관련 두 번째 사망(급성 간 손상) 보고로 주가가 41% 급락하며 변동성이 높습니다(BioSpace). 그러나 2025년 6월 일본 ELEVIDYS 승인 및 2024년 6월 FDA 확장 승인(4세 이상 DMD 환자)으로 회복 조짐을 보였습니다(Sarepta News). 구조조정 계획(비용 절감, 인력 감축) 발표 후 주가 상승세를 기록했습니다(X 게시물).

https://finance.yahoo.com/quote/SRPT/

https://www.biospace.com/employer/545249/sarepta-therapeutics-inc 

Sarepta Therapeutics, Inc.

 

 

재무 및 시장 지표

2025년 1분기 실적(PitchBook):

• 매출: 2.23억 USD (전년 대비 +53%).
• EPS: -2.53 USD (적자 지속).
• PER: N/A (적자), PBR: 3.45.
• 시가총액: 33억 USD, 직원 수 1,372명.

2024년 ELEVIDYS 매출은 1.34억 USD로, 전체 매출의 60% 이상을 차지하며 DMD 시장에서의 강세를 보여줍니다. 그러나 높은 R&D 비용과 적자로 인해 수익성은 낮습니다(GlobalData).

https://www.globaldata.com/company-profile/sarepta-therapeutics-inc/ 

https://pitchbook.com/profiles/company/41120-20

 

최근 개발 및 파트너십

• ELEVIDYS 확장 승인: 2024년 6월 FDA, 4세 이상 DMD 환자로 적응증 확대(Drugs.com).
• 일본 승인: 2025년 3월 ELEVIDYS 일본 승인, 글로벌 시장 확대.
• SRP-9003 플랫폼 지정: 2025년 6월 FDA, LGMD2E/R4 유전자 치료제에 플랫폼 기술 지정(Sarepta News).
• Catalent 협력: 2023년 ELEVIDYS 제조 파트너십, 생산 역량 강화(Wikipedia).

시장 기회

사렙타는 다음 시장에서 기회 모색:

• 희귀질환 시장: 7,000개 희귀질환 중 치료제는 5% 미만, DMD 및 LGMD 시장에서 선도적 위치(Sarepta Mission).
• 유전자 치료: ELEVIDYS 성공으로 LGMD, CMT 등 추가 적응증 확대 가능.
• 글로벌 확장: 일본, 유럽, 아시아 시장 진출로 매출 다변화.

2030년까지 글로벌 유전자 치료 시장은 연평균 20% 성장 전망, 사렙타의 파이프라인 다양성이 경쟁력 제공(Sarepta Pipeline).

https://www.sarepta.com/products-pipeline/pipeline

Our Pipeline

 

위험 요인

• 안전성 논란: ELEVIDYS 관련 두 건의 급성 간 손상 사망 사례(2023, 2025), 비보행 환자 안전성 우려(BioSpace).
• 재무 리스크: 지속적 적자(EPS -2.53 USD), 높은 R&D 비용.
• 경쟁: Moderna, Ultragenyx, Intellia 등 유전자 치료 경쟁사 증가(Yahoo Finance).
• 규제 리스크: FDA 가속 승인 후 추가 임상 데이터 요구, 승인 취소 가능성.

가격 예측

2025~2030년 SRPT 주가 예측(Yahoo Finance, PitchBook):

• 2025: $30~$50 (평균 $40, ROI -14.7%~+42.2%).
• 2026: $35~$60, 낙관적 시나리오 $70.
• 2027: $40~$80, 추가 승인 시 $90.
• 2030: $50~$120, 최대 $150 (낙관적 전망).

예측은 ELEVIDYS 매출 성장, SRP-9003 상용화, 안전성 문제 해결 여부에 따라 달라질 수 있습니다.

투자 테제

사렙타 테라퓨틱스는 DMD 및 LGMD 치료에서 선도적 위치와 강력한 파이프라인으로 장기 성장 잠재력을 보유합니다. ELEVIDYS의 FDA 및 일본 승인, SRP-9003의 플랫폼 지정은 긍정적이나, 안전성 논란과 적자는 단기 리스크 요인입니다. 장기 투자자는 $30~$35 구간에서 매수 기회 고려, 단기 투자자는 임상 데이터 및 안전성 업데이트 모니터링 필수.

결론

사렙타 테라퓨틱스는 유전자 치료와 RNA 기술로 희귀질환 시장에서 혁신을 선도하고 있습니다. ELEVIDYS와 40개 이상의 파이프라인은 성장 동력이지만, 간 손상 사망 사례와 재무 적자는 투자 시 신중한 접근을 요구합니다. 장기 투자자는 파이프라인 진행과 글로벌 확장을 주시하며, 단기 투자자는 안전성 및 규제 동향을 모니터링해야 합니다.

참고 문헌

• 사렙타 테라퓨틱스 공식 웹사이트
• Yahoo Finance - SRPT
• BioSpace - ELEVIDYS 안전성 업데이트
• Wikipedia - Sarepta Therapeutics
• PitchBook - Sarepta Therapeutics